داروی جدیدی ممکن است در برابر یک اختلال کشنده‌ی مغز استخوان مؤثر باشد

یک قرص جدید که اخیراً برای سرطان خون (لوسمی) تأیید شده، ممکن است به درمان نوعی اختلال مرگبار مغز استخوان نیز کمک کند.حدود ۳ نفر از هر ۵ بیمار مبتلا به سندرم میلودیس‌پلاستیک (MDS) به داروی اُلوتاسیدنِب (olutasidenib) پاسخ مثبت دادند. دو سوم از بیمارانی که به تزریق‌های مداوم خون وابسته بودند، دیگر نیازی به آن‌ها نداشتند.

به گزارش انتخاب و به نقل از انلی مای هلث؛  یک مطالعه‌ی مقدماتی جدید نشان می‌دهد که قرصی که اخیراً برای درمان لوسمی تأیید شده، ممکن است برای برخی از بیماران مبتلا به یک اختلال کشنده‌ی مغز استخوان نیز مفید باشد.

طبق گزارش پژوهشگران در مجله‌ی Blood Advances، حدود ۶۰٪ از بیماران مبتلا به سندرم میلودیس‌پلاستیک (MDS) که با داروی اُلوتاسیدنِب (با نام تجاری Rezlidhia) تحت درمان قرار گرفتند، به آن پاسخ درمانی نشان دادند. این دارو در سال ۲۰۲۲ توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان لوسمی حاد میلوئیدی (AML) تأیید شده بود.

همچنین، حدود دو سوم از بیمارانی که پیش‌تر به دریافت منظم خون نیاز داشتند، دیگر به تزریق خون وابسته نبودند.

دکتر جاستین واتس، سرپرست بخش لوسمی در مرکز جامع سرطان سیلوستر در دانشگاه میامی، در بیانیه‌ای خبری گفت:

«ما نتایج بسیار چشمگیری را در میان جمعیتی با ریسک بسیار بالا از بیماران مبتلا به MDS مشاهده کردیم؛ نه‌فقط در نرخ پاسخ به درمان، بلکه در بهبود شمارش سلول‌های خونی، مدت زمان طولانی پاسخ و بهبود در بقای کلی.»

 دارو چگونه عمل می‌کند؟

داروی اُلوتاسیدنِب، یک ژن معیوب به‌نام IDH1 (ایزوسیترات دهیدروژناز-۱) را هدف قرار می‌دهد. این جهش ژنی باعث تولید نوعی پروتئین جهش‌یافته می‌شود که سلول‌های سرطانی را به رشد و تقسیم تحریک می‌کند.

حدود ۱۰٪ از بیماران مبتلا به لوسمی حاد میلوئیدی (AML) دارای جهش IDH1 هستند. اما پژوهشگران می‌گویند ۳ تا ۵ درصد از بیماران مبتلا به MDS نیز دارای همین جهش ژنتیکی هستند، و همین مسئله انگیزه‌ای شد برای بررسی اثر این دارو در درمان MDS.

سندرم میلودیس‌پلاستیک (MDS) چیست؟

بر اساس اطلاعات انجمن سرطان آمریکا (ACS)، MDS – که گاهی «پیش‌لوسمی» یا «لوسمی خاموش» نیز نامیده می‌شود – زمانی رخ می‌دهد که سلول‌های خونساز در مغز استخوان دچار اختلال می‌شوند.

در نتیجه، مغز استخوان نمی‌تواند به‌اندازه‌ی کافی سلول‌های خونی سالم تولید کند و این امر باعث بروز مشکلاتی مانند:

• کم‌خونی

• عفونت‌های مکرر

• و خون‌ریزی یا کبودی غیرطبیعی

می‌شود.

MDS اغلب به AML (نوعی سرطان خون) پیشرفت می‌کند. به همین دلیل، پژوهشگران تصمیم گرفتند اثر اُلوتاسیدنِب را در ۲۲ بیمار مبتلا به MDS که دارای جهش IDH1 بودند، آزمایش کنند.

۸۶ درصد از این بیماران در دسته‌ی ریسک بالا یا بسیار بالا قرار داشتند.

نتایج این مطالعه با یافته‌های سایر مطالعاتی که داروی مهارکننده‌ی دیگر ژن IDH1 به نام ایووسیدنیب (ivosidenib) را بررسی کرده‌اند، همخوانی دارد. پژوهشگران خاطرنشان کردند:

«هر دو دارو، بسیار مؤثر و چشمگیر هستند.»

دکتر واتس گفت:

«نتایج این تحقیق، در حال حاضر منجر به تغییر در استانداردهای درمانی شده است.»

در حال حاضر، داروی اولوتاسیدنیب (olutasidenib) در دستورالعمل‌های شبکه‌ی ملی جامع سرطان (NCCN) به‌عنوان گزینه‌ی درمانی برای بیماران مبتلا به MDS دارای جهش ژن IDH1 توصیه شده است.

پژوهشگران اکنون در حال بررسی این موضوع هستند که کدام بیماران مبتلا به AML (لوسمی حاد میلوئیدی) و MDS (سندرم میلودیسپلاستیک) ممکن است در درازمدت به داروی اولوتاسیدنیب پاسخ مثبت دهند.

واتس در پایان گفت:

«ما در تلاشیم تا امضای ژنتیکی یا بیولوژیکی دقیق‌تری از این دسته بیماران به دست آوریم؛ یعنی بفهمیم که کدام بیماران بیشترین احتمال موفقیت و بهبود طولانی‌مدت را با این درمان دارند.